تکنولوژی ما

فناوری ما

 ScarlessTX یکی از پیشگامان حوزه ویرایش ژن در دنیا و اولین شرکت متخصص حوزه ویرایش ژن در ایران است که با هدف توسعه مجموعه‌ای قدرتمند از داروها برای درمان بیماری‌های جدی در ایران و سراسر جهان فعالیت می‌کند.

ما یک پلتفرم مبتنی بر فناوری ویرایش ژن CRISPR ایجاد کرده‌ایم که رویکردی انقلابی در توسعه داروها ارائه می‌دهد. پیشرفت‌های این فناوری اکنون امکان تغییر تقریباً هر ژن در سلول‌های انسانی را فراهم کرده است—به این معنا که به زودی قادر خواهیم بود طیف گسترده‌تری از بیماری‌ها را درمان کنیم.

ما در حال کار بر روی توسعه داروهایی برای بیماری‌های چشمی، اختلالات خونی و سرطان هستیم.

ScarlessTX  در تلاش است تا داروهای ژنومی را برای طیف گسترده‌ای از بیماری‌ها توسعه دهد، بسیاری از این بیماری‌ها در حال حاضر درمان دارویی مناسبی ندارند. ما یک شرکت فعال در زمینه ویرایش ژن هستیم و از اصطلاحات “ویرایش ژن” و “ویرایش ژنوم” به صورت مترادف برای اشاره به فناوری ویرایش ژن CRISPR خود استفاده می‌کنیم.

CRISPR به فناوری ویرایش ژنی اشاره دارد که اخیراً توسعه یافته و می‌تواند DNA را به شکلی بسیار هدفمند بازبینی، حذف یا جایگزین کند. این ابزار پویا و چندمنظوره به ما امکان می‌دهد تقریباً هر نقطه‌ای از ژنوم را ویرایش کنیم و این قابلیت بالقوه دارد که ما را در توسعه داروهایی برای افراد مبتلا به طیف گسترده‌ای از بیماری‌ها یاری دهد. ما CRISPR را یک فناوری “پلتفرم” در نظر می‌گیریم، زیرا می‌تواند DNA را در هر سلول یا بافتی هدف قرار دهد.

CRISPR  از ترکیب دو نوع مولکول برای ویرایش ژن‌های مرتبط با بیماری یا اصلاح سلول‌ها استفاده می‌کند:

  • یک نوکلئاز (ویرایشگر ژن)
  • RNA راهنما (که به نوکلئاز کمک می‌کند محل دقیق ویرایش را پیدا کند).

توانایی CRISPR در ویرایش فقط اهداف DNA مشخص و اجتناب از ویرایش‌های غیرهدفمند به عنوان “ویژگی اختصاصی” شناخته می‌شود. دستیابی به سطوح بالای اختصاصی بودن، نیازمند ترکیب صحیح نوکلئاز و RNA راهنما است تا در ناحیه مدنظر تغییرات مورد نیاز را ایجاد کند.